El Laboratorio Central participa de una investigación para evaluar un
medicamento contra el Síndrome Urémico hemolítico

El Síndrome Urémico Hemolítico típico o post-entérico (SUH) es una enfermedad grave de comienzo agudo con anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia y daño renal. Se presenta generalmente a continuación de un episodio de diarrea con sangre o sin ella, principalmente en lactantes y niños en la primera infancia.

Escherichia coli productor de toxina Shiga (STEC), principal agente etiológico del SUH, se encuentra presente en las heces de animales, especialmente rumiantes. Es transmitido al hombre a través de alimentos contaminados, agua o mediante el contacto directo con personas o animales portadores. Entre los principales factores asociados a la infección por STEC se encuentran el consumo de carne picada insuficientemente cocida, el consumo de leche sin pasteurizar y el contacto directo o indirecto con bovinos.

El SUH es una enfermedad huérfana, para la cual no existe hoy ningún tratamiento aprobado por autoridades regulatorias. Los protocolos actuales recomiendan una terapia de sostén en un entorno hospitalario. Su mayor incidencia es en la población pediátrica: es la primera causa de insuficiencia renal aguda en niños y origina el 20% de los trasplantes de riñón en menores de edad. Puede dejar secuelas de por vida, como hipertensión y alteraciones neurológicas, y tiene una tasa de mortalidad de entre el 3 y 5%. En Argentina, se estima que al año hay 5.000 infecciones por STEC y 400 de estos chicos afectados desarrollan el síndrome. Según la Organización Mundial de la Salud, nuestro país tiene la mayor tasa de incidencia en el mundo en menores de cinco años (8,5 casos por cada 100.000 niños). Neuquén está entre las provincias del país con mayor incidencia de SUH.

Dada la magnitud de los problemas sociales y económicos causados por las infecciones con STEC, existe una urgente necesidad de terapias específicas que impidan su evolución al SUH. Investigadores de Inmunova y del Instituto de Medicina Experimental —dependiente de la Academia Nacional de Medicina y el CONICET— desarrollaron un medicamento biológico innovador con potencial de transformarse en el primer tratamiento para bloquear la toxina Shiga y evitar la progresión al SUH. Inmunova es una empresa argentina de biotecnología dedicada a la investigación y el diseño de una nueva generación de medicamentos destinados a brindar respuestas terapéuticas a enfermedades huérfanas. Cuenta con distintas tecnologías que ha desarrollado en colaboración con el Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET), que están protegidas por patentes en Argentina y los principales países del mundo.

Inmunova diseñó un producto innovador que puede convertirse en el primer medicamento disponible para prevenir esta grave enfermedad. El producto es un antisuero, similar al que se utiliza como tratamiento contra el veneno de serpientes y alacranes o contra la toxina tetánica, que tiene la ventaja de ser de amplio espectro, por lo que reconoce y neutraliza las distintas variantes de la toxina Shiga. Por tratarse el SUH de una enfermedad huérfana y de gran importancia para la salud pública de nuestro país, la Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) incorporó este fármaco a su “Programa para Apoyo a la Innovación en Medicamentos y Productos para la Salud” (SAI003-16). Luego de realizar los ensayos preclínicos en el Centro de Medicina Comparada del Instituto de Ciencias Veterinarias del Litoral —que depende de la Universidad Nacional del Litoral y el CONICET—, el antisuero acaba de ser evaluado también con éxito en un ensayo clínico Fase I implementado por la sección de Farmacología Clínica del Hospital Italiano de Buenos Aires.

Este año se inició un estudio clínico Fase II/III denominado “Estudio Adaptativo de Fase II/III a doble ciego, controlado con placebo, para Evaluar la Seguridad y Eficacia de INM-004 en pacientes pediátricos para prevenir el desarrollo de Síndrome Urémico Hemolítico (CT-INM004-02)”. El mismo se realiza en varios centros públicos y privados distribuidos en todo el país. En pocos días más empezará en nuestra provincia con el Hospital Castro Rendón como centro principal, otros hospitales como centros derivadores y el Laboratorio Central donde se realizará, a través de estudios moleculares, el diagnóstico o confirmación de los casos de diarreas sanguinolenta causados por STEC. Esto permitirá detectar rápidamente en los pacientes que presenten una sintomatología de diarrea con sangre, quiénes están infectados con la bacteria productora de la toxina Shiga en las etapas previas al desarrollo del SUH. A los pacientes que arrojen un resultado positivo de la presencia de la bacteria productora de la toxina Shiga, se los invitará voluntariamente y bajo todas las regulaciones de la ANMAT a participar de este ensayo clínico para demostrar la efectividad del antisuero.